塞缪尔·弗兰克实验室

你可能有资格参加以下其中一项研究. 如果你有兴趣参加，请 电子邮件我们 了解更多.

• 一个随机, 多中心, 双盲, 安慰剂对照, 评估鞘内给药RO7234292治疗显性亨廷顿舞蹈病的有效性和安全性的III期临床研究
  • 目的:本研究的目的是比较两种药物的疗效, 好和/或坏, 的RO7234292, 在亨廷顿舞蹈症患者中. 在之前的研究中, RO7234292已被证明可以降低可能导致疾病过程的有毒蛋白水平. 通过减少这种蛋白质，可以减缓或停止疾病的进展.
• A第二期, 多中心, 开放标签研究评估迟发性显性亨廷顿病患者鞘内给药Tominersen的安全性/耐受性
  • 目的:本研究的目的是评价其效果, 好和/或坏, 对迟发性明显亨廷顿舞蹈病患者的研究. 在之前的研究中, 托美森已经被证明可以降低可能导致疾病进程的有毒蛋白质的水平. 通过减少这种蛋白质，可以减缓或停止疾病的进展.
• 全球亨廷顿舞蹈病队列的前瞻性登记研究——CHDI基金会项目
  • 目的:本研究的目的是收集临床资料, 生物样本, 患有亨廷顿舞蹈症的人. 这些信息和样本将用于更多地了解亨廷顿舞蹈症，并试图找到治疗这种疾病的新方法.
• 一个随机, 双盲, 安慰剂对照, 为期52周的II期研究，评估静脉注射RO7046015对早期帕金森病患者的疗效，并进行52周盲法延长
  • 目的:本研究的目的是评价其效果, 好和/或坏, 的RO7046015, 帕金森氏症患者. RO7046015可能结合并清除脑内病理蛋白，阻止该蛋白扩散, 可能会减缓帕金森病的病程.
• A第3期, 随机, 双盲, 安慰剂对照, 平行臂, 多中心研究评价普利多定对早期亨廷顿病患者的疗效和安全性
  • 目的:本研究的目的是评价哌啶对日常功能和日常活动的影响, 以及早期亨廷顿舞蹈病参与者的运动和行为.
• A第I/II期, 随机, 双盲, 探讨安全性的假对照研究, 耐受性, 纹状体给药rAAV5-miHTT总亨廷顿基因(HTT)降低疗法(AMT-130)治疗早期显性亨廷顿病的多次递增剂量及疗效信号
  • 目的:本研究的目的是评估AMT-130如何影响早期亨廷顿病的进展. 目前，AMT-130只在动物身上进行了研究. 这些动物研究表明，AMT-130降低了与亨廷顿氏病症状相关的蛋白质.

塞缪尔·弗兰克，医学博士
神经病学副教授
金宝搏手机登录 HDSA卓越中心主任
哈佛催化剂网站
塞缪尔·弗兰克，医学博士

地址:布鲁克林大道330号，KS-228, 波士顿，马萨诸塞州02215
办公室:ks - 228
电话: 617-667-4889
传真:617-975-5454

高级学位和培训

• 1998年:波士顿大学医学院
• 2002年:罗切斯特大学神经内科住院医师
• 2004年:罗彻斯特大学实验治疗学奖学金

兴趣范围

• 亨廷顿病
• 帕金森病
• 肌张力障碍疾病

主要合作活动

美国亨廷顿舞蹈症协会

通过生物标志物的发现和表型表达的研究来理解神经退行性疾病，以开发新的临床干预措施来解决症状和疾病修饰治疗的目标.

出版物

访问NIH NLM的PubMed数据库 查看出版物列表

外部识别

• 1998:罗伯特·G. 波士顿大学神经学费尔德曼奖
• 2001年:人文精神与卓越教学奖. 黄金的基础
• 2005年:波士顿大学杰出教学奖
• 2007年:波士顿大学杰出教学奖
• 2011年:阿尔法-欧米茄-阿尔法医学荣誉协会成员，校友
• 2013年:罗切斯特大学神经学校友奖
• 2015年:波士顿大学优秀教学奖
• 2017年:北京市优秀教学奖
• 2019:卓越关怀奖, 美国亨廷顿舞蹈病协会(金宝搏手机登录卓越中心区域认可)
• 2019:美国亨廷顿病协会(国家)卓越护理奖